Hémophilie A et B : la FDA approuve Hympavzi de Pfizer

Aux États-Unis, un nouveau traitement prophylactique de l’hémophilie A et B vient d’être approuvé par la Food and Drug Administration (FDA). Il s’agit de Hympavzi (marstacimab) de Pfizer qui a été approuvé comme prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients de 12 ans ou plus atteints d’hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII ou d’hémophilie B sans inhibiteurs du facteur IX . 

Le mécanisme de cette injection sous-cutanée hebdomadaire cible une protéine anticoagulante appelée inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI). La réduction de la quantité et de l’activité de TFPI dans le sang va augmenter ensuite la quantité de thrombine, une enzyme favorisant la coagulation, en circulation.

Hympavzi est le premier traitement non-facteur à administration hebdomadaire contre l’hémophilie B aux États-Unis. L’émicizumab (Hemlibra) de Genentech, déjà commercialisé pour l’hémophilie A et administré par injection sous-cutanée, fonctionne selon un mécanisme différent. 

L’approbation actuelle est basée sur l’essai ouvert BASIS mené auprès de 116 hommes et garçons atteints d’hémophilie sévère A ou B sans inhibiteurs de facteur. Au cours des six premiers mois de l’essai, les patients ont reçu un traitement standard avec remplacement du facteur de coagulation soit à la demande (33 patients) soit à titre prophylactique (83 patients). Les patients sont ensuite passés à la prophylaxie par Hympavzi pendant un an. 

Parmi les patients ayant reçu un traitement standard à la demande au cours des 6 premiers mois, le taux annualisé de saignement était de 38 épisodes. Ce taux est tombé à 3,2 épisodes pendant le traitement par Hympavzi.  Parmi les patients recevant un traitement prophylactique standard au cours des 6 premiers mois, le taux de saignement annualisé estimé était de 7,85 épisodes, qui est ensuite tombé à 5,08 au cours de l’année de prophylaxie Hympavzi, a déclaré la FDA.

Enfin, des réactions au site d’injection, des maux de tête et des démangeaisons étaient les effets secondaires les plus fréquents du marstacimab, survenant chez 3 % ou plus des patients.