Japon : premiers traitements à base de cellules souches iPS autorisés chez l’homme
Le Japon vient de franchir une étape majeure dans le domaine de la médecine régénérative. Les autorités sanitaires ont autorisé pour la première fois au monde la commercialisation de traitements utilisant des cellules souches pluripotentes induites (cellules iPS) pour traiter certaines maladies graves, notamment la maladie de Parkinson et des pathologies cardiaques.
Une thérapie innovante contre la maladie de Parkinson
Le laboratoire Sumitomo Pharma a annoncé le 6 mars avoir obtenu l’autorisation de produire et commercialiser Amchepry, une thérapie cellulaire destinée aux patients atteints de Maladie de Parkinson.
Cette approche repose sur la transplantation dans le cerveau de cellules dérivées de cellules iPS provenant de donneurs sains. Ces cellules sont préalablement transformées en précurseurs de neurones dopaminergiques, les cellules qui dégénèrent chez les personnes atteintes de Parkinson. L’objectif est de restaurer la production de dopamine et d’améliorer les symptômes moteurs de la maladie.
L’essai clinique à l’origine de cette autorisation, mené par des chercheurs de Université de Kyoto, a inclus seulement sept patients âgés de 50 à 69 ans. Chacun a reçu entre cinq et dix millions de cellules implantées dans les deux hémisphères du cerveau. Après deux ans de suivi, aucun effet indésirable majeur n’a été signalé et quatre patients ont présenté une amélioration clinique.
Une innovation pour l’insuffisance cardiaque
Parallèlement, le ministère japonais de la Santé a approuvé ReHeart, une thérapie développée par la start-up Cuoripspour traiter la cardiomyopathie ischémique.
Cette technique consiste à appliquer sur la surface du cœur de fines feuilles de tissu musculaire cardiaque cultivées à partir de cellules iPS. Une fois implantées, ces structures stimuleraient la formation de nouveaux vaisseaux sanguins et contribueraient à améliorer la fonction cardiaque.
Une autorisation conditionnelle
Les deux traitements ont obtenu une autorisation dite « conditionnelle et temporaire », un mécanisme réglementaire mis en place au Japon pour accélérer l’accès des patients à certaines innovations thérapeutiques. Cette procédure repose sur des essais cliniques de petite taille, mais impose un suivi renforcé des patients après la mise sur le marché.
Dans ce cadre, les autorités japonaises exigent une surveillance de tous les patients traités pendant une période de sept ans afin de confirmer l’efficacité et la sécurité de ces thérapies.
Si la production démarre rapidement et que les centres médicaux sont prêts à réaliser ces procédures, les premiers patients japonais pourraient bénéficier de ces traitements dès cet été.
Un débat scientifique persistant
Malgré l’enthousiasme suscité par ces avancées, certains chercheurs appellent à la prudence. Dans la revue Nature, le biologiste Paul Knoepfler, spécialiste des cellules souches à l’Université de Californie, estime que cette décision constitue une « expérience réglementaire risquée ».
Il souligne que les données disponibles reposent sur un nombre très limité de participants : sept patients pour Amchepry et huit pour ReHeart. Selon lui, ces résultats devront impérativement être confirmés par des essais cliniques plus larges.
Une révolution scientifique initiée par Yamanaka
Les cellules iPS représentent une innovation majeure en biologie. Cette technologie consiste à reprogrammer des cellules adultes pour les ramener à un état pluripotent, capable de se différencier en n’importe quel type cellulaire de l’organisme.
Cette découverte a valu au chercheur japonais Shinya Yamanaka le Prix Nobel de médecine en 2012.
Pour le ministre japonais de la Santé Kenichiro Ueno, cette avancée pourrait ouvrir la voie à une nouvelle génération de traitements : « Nous espérons que ces thérapies apporteront un soulagement aux patients, au Japon comme dans le reste du monde ».
