La FDA approuve un traitement pour les enfants atteints de myasthénie grave généralisée
La Food and Drug Administration (FDA) a récemment donné son feu vert à l’éculizumab, commercialisé sous le nom de Soliris, pour le traitement des enfants âgés de six ans et plus atteints de myasthénie grave généralisée (MGg) associée à certains anticorps spécifiques. Il s’agit du premier médicament destiné aux jeunes patients atteints de cette maladie auto-immune rare.
La MGg se caractérise par une faiblesse musculaire et une fatigue rapide due à un dysfonctionnement du système immunitaire, qui attaque par erreur la jonction neuromusculaire. Ce phénomène entraîne une production excessive d’anticorps nuisibles, perturbant la communication entre les nerfs et les muscles.
Soliris est un anticorps monoclonal qui agit en inhibant une protéine clé du complément, un mécanisme impliqué dans l’attaque auto-immune. En bloquant cette protéine, le médicament protège les cellules neuromusculaires et atténue les symptômes de la maladie. Déjà utilisé depuis 2007 pour traiter les adultes atteints de MGg et d’autres pathologies, il est désormais accessible aux enfants sous certaines conditions.
Administré par perfusion intraveineuse, Soliris nécessite un protocole strict : la durée d’injection varie entre 35 minutes pour les adultes et jusqu’à 4 heures pour les enfants. En raison du risque accumulé d’infections méningococciques, le traitement est soumis à un programme de surveillance spécifique (REMS), obligeant les patients à être vaccinés contre le méningocoque au moins deux semaines avant le début du traitement.
L’approbation de la FDA repose sur des études cliniques réalisées chez des adultes et des analyses de sécurité chez les enfants. Une étude de 26 semaines menée auprès d’adolescents de 12 à 17 ans a montré des effets secondaires similaires à ceux observés chez les adultes, les douleurs musculaires et osseuses étant les plus fréquentes.
Cette décision marque une avancée importante pour les jeunes patients atteints de myasthénie grave généralisée, leur offrant une nouvelle option thérapeutique pour mieux gérer leur maladie.
Source: Medscape
